箭头药业股份有限公司李珍获国家专利权
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龙图腾网获悉箭头药业股份有限公司申请的专利用于抑制17β-HSD 13型(HSD17B13)表达的RNAi试剂、其组合物和使用方法获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN113164509B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2026-04-10发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:201980061674.3,技术领域涉及:A61K31/7105;该发明授权用于抑制17β-HSD 13型(HSD17B13)表达的RNAi试剂、其组合物和使用方法是由李珍;朱锐;S·A·莫拉莱斯设计研发完成,并于2019-09-18向国家知识产权局提交的专利申请。
本用于抑制17β-HSD 13型(HSD17B13)表达的RNAi试剂、其组合物和使用方法在说明书摘要公布了:本公开内容涉及能够抑制17β‑羟基类固醇脱氢酶13型HSD17B13或17β‑HSD13基因表达的RNAi试剂,例如双链RNAi试剂。还公开的是包括HSD17B13RNAi试剂的药物组合物及其使用方法。本文公开的HSD17B13RNAi试剂可以与靶向配体缀合,以促进对细胞包括肝细胞的递送。HSD17B13RNAi试剂在体内的递送提供了HSD17B13基因表达的抑制。RNAi试剂可以用于治疗与HSD17B13有关的疾病和病症的方法中,所述疾病和病症包括非酒精性脂肪肝病NAFLD、非酒精性脂肪性肝炎NASH、肝纤维化、以及酒精性肝病或非酒精性肝病,包括肝硬化。
本发明授权用于抑制17β-HSD 13型(HSD17B13)表达的RNAi试剂、其组合物和使用方法在权利要求书中公布了:1.一种用于抑制HSD17B13基因表达的RNAi试剂,其包含: 反义链,其中所述反义链的核苷酸序列为以下核苷酸序列5′→3′之一: usCfsasUfcUfaUfcAfgAfcUfuCfuUfaCfsgSEQIDNO:2;或 usCfsasUfcUfaucagAfcUfuCfuUfaCfsgSEQIDNO:4;和 有义链,其中所述有义链的核苷酸序列5′→3′为CGUAAGAAGUCUGAUAGAUGASEQIDNO:8; 其中a、c、g和u分别代表2'-O-甲基腺苷、2'-O-甲基胞苷、2'-O-甲基鸟苷和2'-O-甲基尿苷;Af、Cf、Gf和Uf分别代表2'-氟腺苷、2'-氟胞苷、2'-氟鸟苷和2'-氟尿苷;s代表硫代磷酸酯键合,其中所述有义链的所有核苷酸是2'-O-甲基核苷酸、2'-氟核苷酸或其组合,其中所述RNAi试剂的有义链与靶向配体连接,并且其中所述靶向配体是: ,或 。
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